Expertii sunt refractari la ideea unui studiu amplu asupra folosirii celulelor stem in autism

O echipă a Universității Duke din Durham (Carolina de Nord), se pregătește să lanseze un studiu clinic de amploare, în valoare de 40 de milioane de dolari pentru a explora efectul celulelor stem din sângele ombilical ca tratament pentru autism. Dar experții atenționează că demersul este prematur.

O bursă de 15 milioane de dolari de la Marcus Foundation, o organizație filantropică finanțatoare cu sediul în Atlanta, va susține financiar primii doi ani din cei cinci ai cercetării care, de asemenea, plănuiește să testeze eficiența terapiei cu celule stem pentru cazurile de infarct și paralizie cerebrală. Componenta de autism a studiului intenționează să înroleze 390 de copii și adulți.

Cercetătoarea principală a studiului, Joanne Kurtzberg, are experiență extinsă în studierea eficacității transplantelor de sânge ombilical în tratarea diferitelor boli, cum ar fi leucemia sau siclemia. Cel mai recent a demonstrat că transplantul de sânge ombilical poate mări șansele de supraviețuire ale bebelușilor privați de oxigen la naștere. Un studiu randomizat asupra acestei abordări este în curs de desfășurare.

„Ca să ne dăm seama dacă celulele [stem] pot trata cu adevărat acești copii, trebuie să facem studii clinice randomizate, controlate, bine proiectate și bine controlate, și intenționăm să facem exact acest lucru,” spune Kurtzberg, profesor de pediatrie și patologie la Duke. „Credem cu fermitate că ar trebui să avansăm în clinică.”

Studii timpurii pe animale au arătat că celulele stem izolate din sângele ombilical pot stimula celulele măduvei spinării să-și regenereze straturile de mielină, ajutând astfel la refacerea legăturilor cu celulele învecinate. Se consideră că autismul rezultă din diminuarea conectivității cerebrale. Datorită acestui lucru, câteva grupe de copii cu această tulburare ar putea beneficia de pe urma unui transplant de celule stem, spune Kurtzberg.

Dar alții sunt sceptici cu privire la această abordare. Autismul este o tulburare complexă cu multe cauze posibile. De asemenea, este neclar cum ar putea celulele stem din sângele ombilical să îmbunătățească conexiunile cerebrale. Date fiind aceste avertismente, e prea devreme să se realizeze un test de o asemenea anvergură și nivel de investiție, spun câțiva experți.

„Este probabil prematur să derulăm cercetări mari fără dovada unui efect terapeutic pe care [noi] să îl înțelegem,” atenționează Arnold Kriegstein, director al Centrului General de Medicină Regenerativă și de Cercetare a Celulelor Stem al Universității din California, San Francisco.

Cercetări pilot:

În iunie, Kurtzberg a lansat prima fază a cercetării, cu 20 de copii cu vârste între 2 și 5 ani. Echipa ei plănuiește să le administreze copiilor o singură doză de celule din propriul sânge ombilical, depozitat la naștere și păstrat prin congelare.

Pentru această fază a cercetării, echipa recrutează copiii care au un diagnostic de autism dar care nu au alte tulburări genetice, cum ar fi înruditul sindrom Rett.

În fazele ulterioare, experimentul se va axa pe livrarea celulelor stem de la donatori la copii și adulți cu autism. În ce privește subiecții cu o cunoscută legătură genetică cu autismul, Kurtzberg se așteaptă ca celulele stem de la donatori – care, se presupune, nu vor avea mutațiile care ar fi putut cauza autismul – să crească probabilitatea de a trata această tulburare, prin comparație cu celule proprii. De asemenea, celulele donate vor permite mai multor oameni să beneficieze de pe urma acestei proceduri, spune ea.

La modele animale – și prin analizarea postmortem a creierului unui singur copil tratat de o tulburare diferită – echipa lui Kurtzberg a constatat că sângele ombilical donat poate traversa bariera hematoencefalică ce are rolul de a împiedica marea majoritate a moleculelor și celulelor să pătrundă în creier. Celulele transfuzate se prind de țesutul cerebral și se transformă în celule specializate, cum ar fi microglia, spune Kurtzberg. Celulele stem ar putea, de asemenea, să transmită semnale chimice care călătoresc prin sânge și stimulează recuperarea zonelor inflamate sau rănite, sau să încurajeze formarea conexiunilor acolo unde nu existau în prealabil, spune ea. În funcție de necesitate, aceste semnale variază.

Cu toate acestea, Kriegstein e sceptic față de mecanismele propuse.

„Acestea nu sunt celule care pot trata o listă largă de boli,” spune el. Deoarece celulele stem sunt similare cu cele care în mod normal se transformă în celule sanguine, spune el, este puțin probabil ca acestea să repare sau să înlocuiască neuronii din creier. De asemenea, pentru că autismul este rezultatul unor erori în timpul dezvoltării, este puțin probabil ca celulele stem să inverseze aceste efecte.

„Cred că ar fi nemaipomenit dacă această cercetare ar funcționa, dar pare mai mult o încercare disperată de a rezolva în ultimul moment o problemă serioasă decât o metodă rațională de terapie,” spune el.

Ce este clar până în acest moment este că tratamentul cel puțin nu dăunează celor tratați cu celulele proprii sau donate pentru o gamă de tulburări, conform studiilor pilot conduse de Kurtzberg și alții.

Între timp, prima cercetare a eficienței celulelor stem pentru pacienți cu autism din SUA este aproximativ la mijlocul derulării. Studiul include 30 de copii cu autism cu vârste între 2 și 7 ani și a început în 2012. În această cercetare, copiii, care au un diagnostic de autism dar fără factori de risc genetici cunoscuți, primesc o transfuzie unică cu propriul sânge ombilical stocat în bancă.

După șase luni, cercetătorii înregistrează orice schimbare în comportamentul și abilitățile de învățare ale subiecților, precum și orice modificare a simptomelor de autism, măsurate de teste cum ar fi Programul de Observare a Diagnosticului de Autism (ADOS).

„Sperăm să le arătăm oamenilor [dacă] această metodă merită sau nu să fie investigată,” spune cercetărorul principal Michael Chez, un neurolog pediatric afiliat Institutului de Sănătate Sutter, o rețea de sănătate non-profit cu sediul în Sacramento.

Chez anticipează ca subiecții cu anumite subtipuri de autism să răspundă mai bine la această procedură, iar o parte a scopului studiului său pilot este identificarea acestor subtipuri.

Cercetarea lui Kurtzberg „va avea informație statistică superioară celei din studiul nostru, de dimensiuni mai mici,” spune Chez. „Sper doar să fie date acolo care să justifice această investiție, chiar înainte ca studii pilot ca ale noastre [să se fi încheiat].”

Câteva clinici din afara Statelor Unite oferă de asemenea tratamente cu celule stem din cordonul ombilical pentru pacienți cu autism. Părinții se deplasează pe distanțe mari pentru a asigura procedura pentru copiii lor cu autism, iar unii au raportat informal semne de ameliorare.

Kurtzberg își privește cercetarea ca pe un răspuns la solicitările cercetătorilor de a evalua mai riguros această procedură.

„Nu este nici o îndoială că Kurtzberg este persoana potrivită pentru a face asta,” spune Emanuel DiCicco-Bloom, profesor de neuroștiințe, biologie celulară și pediatrie la Școala Medicală Rutgers Robert Wood Johnson din New Jersey. Totuși, adaugă: „Eu cred că e încă devreme.”

sursa: http://www.2elefanti.ro/; http://www.cursuriautism.ro/expertii-sunt-refractari-la-ideea-unui-studiu-amplu-asupra-folosirii-celulelor-stem-in-autism.php